Una speranza per Lucia affetta da SMA 1

Lucia Pepe ha tre anni ed è affetta da Atrofia muscolare spinale di tipo 1, una malattia rara che colpisce un nascituro ogno 10 mila. Grazie al farmaco genico potrebbe riprendere a camminare
Lucia con i suoi genitori

Una speranza per Lucia, la bambina di Pagani affetta da SMA1, Atrofia Muscolare Spinale di tipo 1, e che attende di poter essere sottoposta a terapia genica “Zolgensma”.


L’Agenzia italiano del farmaco ha aperto uno spiraglio, lasciando la decisione definitiva al ministero della Salute. Il direttore generale dell’AIFA Nicola Magrini, nel rispondere ad una nota giunta dall’Associazione nazionale comuni isole minori, ha evidenziato che “tutte le terapie di dimostrata efficacia devono essere messe a disposizione dei pazienti nel più breve tempo possibile”.

Nel caso della terapia genica con Zolgensma, questa convinzione si è tradotta nella “decisione di garantire l’immediata copertura” del servizio sanitario nazionale.

Il dirigente AIFA ha scritto che “è stato riconosciuto che Zolgensma dovesse essere garantito immediatamente per tutti i bambini che avrebbero potuto ottenere il massimo beneficio”. Contestualmente ha ricordato che il “limite di età di 6 mesi previsto per l’inserimento corrisponde esattamente al criterio stabilito nella sperimentazione clinica”.

Tuttavia, continua Magrini, i bambini non sono stati lasciati “senza alternative terapeutiche, grazie alla disponibilità di un farmaco di dimostrata efficacia”. Inoltre, rispetto a Zolgensma, “almeno per i bambini di età superiore ai 6 mesi, e in particolare per i bambini di peso superiore a 13,5 kg, non esiste alcuna evidenza scientifica di un vantaggio nel sottoporsi a terapia genica”.

Nonostante ciò l’AIFA, “per quanto dipende dagli Uffici dell’Agenzia e dalle sue commissioni”, assicura “un impegno straordinario per concludere in tempi brevissimi la negoziazione di Zolgensma e la modalità ottimale di utilizzo nel SSN. Siamo ottimisti che nelle prossime settimane sarà possibile trovare una soluzione positiva”.

La lettera della famiglia al Ministro

Roberto Speranza

Una nota che genera un velato ottimismo nel cuore dei genitori di Lucia. In particolare, papà Enrico Pepe riscontrato come la risposta dell’AIFA lo “lasci presagire che è tutto in mano al Ministro”. Tant’è che la famiglia paganese ha scritto una nuova lettera a Roberto Speranza.

Nella missiva si fa nuovamente appello al titolare della Salute affinché li “aiuti a far rientrare Lucia e tutti gli altri bambini SMA1, nel programma di accesso anticipato approvato da AIFA, infatti, ancora oggi siamo in attesa di una risposta che purtroppo tarda ad arrivare”.

Solo in Italia, ha scritto papà Enrico, “esiste o comunque viene attuata una disparità di trattamento per la somministrazione del farmaco genico rispetto agli altri paesi Europei”. Al ministro Roberto Speranza il compito di mettere fine al gap, restituendo anche a chi al momento è fuori dal protocollo la possibilità di riprendere a camminare.

Salvatore D’Angelo

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